Un estudio encuentra poca evidencia que respalde la terapia de sangre de cordón para el autismo

POR BRENDAN BORRELL

Fuente: Spectrum 11/06/2020

Fotrafía: Spectrum

Infusión en cuestión: Las terapias de sangre de cordón no han logrado aliviar los rasgos del autismo en una serie de ensayos clínicos en curso. Burguer / Fototeca de la Ciencia.

Una infusión de sangre del cordón umbilical no mejora las habilidades sociales de los niños autistas, según los resultados del mayor ensayo clínico sobre la eficacia de la terapia para el autismo realizado hasta la fecha(1).

Los expertos independientes dicen que los hallazgos son desafortunados, pero no inesperados. Las dudas han rodeado al juicio desde su inicio en la Universidad de Duke en Durham, Carolina del Norte, en 2014.

"No es una sorpresa, pero sí una decepción", dice Arnold Kriegstein, profesor de neurología de la Universidad de California en San Francisco, que no participó en el estudio. "He sido escéptico de este tipo de tratamiento desde el principio."

El nuevo estudio tomó un enfoque riguroso: el equipo de Duke asignó al azar a 180 niños autistas de 2 a 7 años para recibir una sola infusión de sangre de cordón umbilical o un placebo. Ni los investigadores ni los cuidadores sabían qué niños habían recibido sangre del cordón umbilical cuando el equipo los evaluó seis meses después. Pero en ese momento, los rasgos de los participantes permanecieron en gran medida inalterados. Los resultados se publicaron en mayo en el Journal of Pediatrics.

"El trabajo es de muy buena calidad y son honestos en sus resultados", dice Michael Chez, neurólogo pediátrico del Instituto Sutter de Investigación Médica de Sacramento, California, que realizó un pequeño ensayo en 2018 que demostró que la terapia con sangre de cordón era segura en niños con autismo(2).

A pesar del fracaso del nuevo ensayo, los investigadores de Duke siguen adelante con un estudio que utiliza células derivadas de cordones umbilicales, basándose en la observación de que el tratamiento puede haber mejorado el comportamiento social entre los participantes con las mayores capacidades intelectuales.

"Me siento alentada por los resultados", dice la investigadora co-líder Joanne Kurtzberg, directora del Centro Marcus de Curas Celulares de Duke. "No fue un jonrón, pero hay razones por las que obtuvimos información valiosa".

Células calmantes

La sangre del cordón umbilical contiene una amplia variedad de células, incluyendo células inmunes conocidas como monocitos y células madre productoras de sangre involucradas en terapias probadas para cánceres de sangre.

Los investigadores teorizan que las moléculas liberadas por los monocitos sofocan la inflamación del cerebro. Los estudios muestran que la inflamación en el útero puede moldear el desarrollo del cerebro y puede aumentar las probabilidades de autismo. Algunos investigadores han propuesto que una respuesta inmune hiperactiva podría aliviar los rasgos del autismo en algunos niños.

Los escépticos del estudio de Duke, incluyendo a Kriegstein, señalan que es poco probable que una sola infusión de estas células tenga un impacto duradero o revierta el daño ya hecho.

En respuesta a la creciente demanda por parte de los padres de terapias con células madre no probadas, Kurtzberg, que es un pionero de la sangre del cordón umbilical, lanzó el ensayo junto con Geraldine Dawson, directora del Centro para el Autismo y el Desarrollo Cerebral de la Universidad de Duke, con financiación de la Fundación Marcus.

Los investigadores analizaron dos tipos de sangre del cordón umbilical: 56 niños recibieron sangre del cordón umbilical almacenada en un banco al nacer y 63 recibieron sangre del cordón umbilical de un donante no emparentado. Los análisis no encontraron diferencias estadísticamente significativas entre los grupos seis meses después. Los niños que se inyectaron eran comparables a los controles en términos de habilidades sociales, según lo informado por sus padres, y rasgos generales de autismo, medidos en una evaluación clínica.

Señales sutiles

El tratamiento puede haber tenido un pequeño efecto en algunos individuos, particularmente en aquéllos que reciben sangre de cordón umbilical donada, dicen los investigadores. Los niños con el mayor coeficiente de inteligencia (IQ) parecen mostrar algunas mejoras en las habilidades sociales después de las infusiones.

"Los resultados son, en el mejor de los casos, sólo sugestivos en un subgrupo de pacientes", dice Gahan Pandina, un investigador de autismo de Janssen Research and Development en Nueva Jersey.

Una deficiencia del estudio es que incluye muy pocos niños autistas sin discapacidad intelectual, dicen Dawson y Kurtzberg. Utilizaron los registros médicos y el vídeo para examinar a los participantes antes de que se inscribieran y luego los invitaron a viajar a Duke para realizar evaluaciones in situ. Pero esta estrategia significó que inicialmente pasaron por alto la discapacidad intelectual en algunos niños, particularmente en los más pequeños, y así terminaron con menos participantes de alto coeficiente intelectual de lo esperado.

En el nuevo ensayo que han lanzado, llamado el ensayo Duke IMPACT, están inscribiendo a una cohorte un poco mayor para mejorar su capacidad de rastrear a los participantes sin discapacidad intelectual, y están llevando a cabo todas las evaluaciones en el sitio antes del reclutamiento. También usarán células estromales mesenquimales (CME) creadas a partir de tejido de cordón donado en lugar de sangre de cordón que contiene monocitos. Como los monocitos, las CMM liberan moléculas que pueden disminuir la inflamación, dicen los investigadores.

REFERENCIAS:

Dawson G. et al. J. Pediatr. Epub antes de la impresión (2020) PubMed.

Chez M. et al. Stem Cells Transl. Med. 7, 333-341 (2018) PubMed.