Cuestiones éticas empañan el informe de una terapia con células madre no probada para el autismo

Servicio celular: Los informes de los padres sugieren que una terapia con células madre alivió los rasgos de autismo de sus hijos, pero los expertos siguen siendo escépticos./ Cortesía de Cavan Images / Getty Images

POR PETER HESS

Fuente: Spectrum | 10/12/2021

Fotografía: Autism Spectrum

Los conflictos de intereses financieros no revelados y la falta de autorización adecuada empañan un estudio en el que se inyectó células madre de su médula ósea a niños autistas

Los conflictos de intereses financieros no revelados y la falta de autorización adecuada empañan un nuevo estudio en el que se inyectó a cuatro niños autistas células madre de su propia médula ósea, según afirman los expertos en bioética.

El estudio, publicado en octubre en la revista Frontiers in Pediatrics, no se sometió a la revisión ética ni a la aprobación de un comité de revisión institucional (IRB), un paso fundamental para las investigaciones con participantes humanos.

"Aunque no estoy familiarizado con sus regulaciones locales o institucionales, en mi opinión los estándares internacionales requerirían una revisión y aprobación institucional previa para este tipo de intervención experimental", dice Paul Knoepfler, profesor de biología celular y anatomía humana en la Universidad de California, Davis, que ha escrito un blog crítico sobre los tratamientos con células madre para el autismo. "Tampoco hay una buena justificación para el tratamiento experimental que utilizaron, lo que habría sido algo que un IRB también discutió", dice Knoepfler.

Lo que es más, los investigadores del estudio no revelaron sus vínculos con una clínica austriaca que vende la terapia no probada, ni revelaron que las familias de los cuatro niños pagaron para recibir las inyecciones - posibles conflictos de intereses financieros. La semana pasada se retiró un estudio no relacionado de 2019 sobre una terapia de células madre no probada para el autismo tras no revelar que sus participantes habían pagado por recibir el tratamiento.

El investigador principal del nuevo estudio, Georg Kobinia, director de la Sociedad Austriaca de Medicina Regenerativa, no discute que las familias de los participantes pagaron por sus procedimientos con células madre. En respuesta a las preguntas enviadas por correo electrónico por Spectrum, Kobinia confirmó que las familias de los participantes habían pagado por recibir las inyecciones, pero no respondió a las preguntas sobre el coste del procedimiento.

Los tratamientos eran éticamente justificables, dijo a Spectrum, porque se llevaron a cabo sólo después de que otras terapias para el autismo no produjeran cambios en el comportamiento de los niños y en las condiciones físicas concurrentes.

Aun así, el mayor ensayo clínico controlado con placebo de un tratamiento con células madre para el autismo realizado hasta la fecha no mostró beneficios significativos, lo que plantea dudas sobre la justificación del enfoque del equipo de Kobinia.

Los niños del nuevo estudio, que tenían entre 3 y 14 años, recibieron las inyecciones de células madre en el consultorio médico de Kobinia, Stem Cell Therapy-Vienna, en Austria. Mientras los niños estaban sedados, Kobinia y su equipo extrajeron la médula ósea del hueso de la cadera de cada niño, separaron las células madre y las administraron a cada uno de ellos mediante una punción lumbar y una infusión intravenosa.

Antes del tratamiento y a intervalos de tres meses durante el año siguiente, los investigadores pidieron a los padres de los niños que rellenaran la lista de comprobación de la evaluación del tratamiento del autismo, un cuestionario en el que se preguntan los cambios en los comportamientos relacionados con el autismo del niño. Ninguno de los padres de los niños informó de los resultados en los cinco puntos de tiempo.

Las puntuaciones de los cuatro niños disminuyeron después del tratamiento, lo que sugiere una reducción de los rasgos de autismo y de la gravedad de los problemas físicos concurrentes. Por ejemplo, los padres de un niño informaron de una mejora en los problemas digestivos de su hijo, que los autistas experimentan en mayor medida que sus compañeros no autistas.

El equipo describe su trabajo como "prometedor". Pero la serie de casos no compara a los cuatro niños tratados con controles de placebo o de tratamiento habitual, por lo que no está claro que puedan afirmarlo o sacar conclusiones firmes, dice Knoepfler. "Todavía queda un largo camino por recorrer antes de que el campo llegue al punto en que la gente esté convencida de que se trata de un tratamiento eficaz".

Además, los resultados comunicados por los padres pueden ser poco fiables, lo que introduce varios tipos de sesgo en un estudio, dice Kristen Bottema-Beutel, profesora asociada de enseñanza, currículo y sociedad en el Boston College de Massachusetts. A los padres les interesa que su hijo se beneficie de una intervención y pueden cambiar su forma de interactuar con él, lo que puede provocar cambios positivos, una forma de sesgo llamada placebo por poder, dice. Y los padres desean tanto que sus hijos se beneficien de una intervención que, incluso en ausencia de mejoras reales, pueden proporcionar inconscientemente valoraciones más altas en los informes posteriores a la intervención, un problema conocido como sesgo de detección. Bottema-Beutel estudia los conflictos de intereses en la investigación sobre el autismo y a veces le pagan por hablar del tema.

Kobinia afirma que la inyección de células madre que él y sus colegas utilizaron no constituye una "terapia experimental" y, por tanto, no requiere la aprobación de un CEI. También dice que la naturaleza retrospectiva del informe de casos impide que estos procedimientos se clasifiquen como ensayos.

Pero para que la serie de casos sea retrospectiva, los niños tendrían que haber recibido las células madre -con aprobación ética- para una condición diferente, dice Knoepfler. Entonces, Kobinia y su equipo habrían tenido que investigar los datos a posteriori para averiguar si el procedimiento había mejorado inadvertidamente sus rasgos de comportamiento relacionados con el autismo.

"De lo contrario, cualquiera podría hacer experimentos en humanos sin la aprobación del IRB y luego simplemente alegar que, como el informe sobre ello en un manuscrito fue posterior, no era necesaria la aprobación del IRB", dice.

Además, a pesar de llevar a cabo los tratamientos en un consultorio médico que vende terapias con células madre para diversas afecciones, y aunque las familias pagaron por el procedimiento, Kobinia y sus colegas informaron en su estudio que "la investigación se llevó a cabo en ausencia de cualquier relación comercial o financiera que pudiera interpretarse como un potencial conflicto de intereses." En respuesta a las preguntas de Spectrum sobre esto, Kobinia dice que no hubo ningún conflicto, ya que la consulta de un médico no es una empresa o clínica.

Pero la cuestión del conflicto de intereses "no se resuelve alegando la ubicación del consultorio médico", dice Arthur Caplan, director de ética médica de la Universidad de Nueva York en esa ciudad. "Eso es irrisorio".

Cite este artículo: https://doi.org/10.53053/ARWI8127

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