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La iniciativa de Trump sobre el autismo adopta una vitamina poco probada como tratamiento
- autismovivo.org
- 24 sept
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El comisionado de la Administración de Alimentos y Medicamentos, Martin Makary, anunció el lunes que su agencia había tomado medidas para aprobar la leucovorina «para que pueda estar disponible para los niños con autismo». Kevin Lamarque/Reuters
POR GRETCHEN VOGEL, PHIE JACOBS
Fuente: Science | 23/09/2025
Fotografía: Kevin Lamarque/Reuters
La FDA aprobará la leucovorina a pesar de las dudas sobre a quién podría ayudar.
En un anuncio muy esperado el lunes, el presidente de los Estados Unidos, Donald Trump, describió el enfoque de su administración ante lo que denominó la «crisis del autismo». Dedicó gran parte de la rueda de prensa a exhortar a los padres a «esparcir» las vacunas a lo largo de varios meses o años y a evitar tomar paracetamol durante el embarazo o dárselo a los niños pequeños, un consejo que, según los científicos, no está justificado por las pruebas. Sin embargo, los funcionarios federales también afirmaron que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobaría un fármaco llamado leucovorina, una forma de folato (vitamina B9), como «la primera vía de tratamiento para el autismo reconocida por la FDA», una medida inusual para una pastilla que solo se ha probado en unos pocos estudios de pequeña envergadura.
Esos estudios apuntan a posibles beneficios para los niños con ciertas afecciones similares al autismo. Sin embargo, la aprobación del fármaco ha sorprendido a muchos por considerarla prematura. «No creo que estemos en la etapa normal en la que obtendríamos la aprobación de la FDA», dice Rebecca Schmidt, epidemióloga de la Universidad de California Davis que ha estudiado si la administración de folato durante el embarazo puede reducir el riesgo de autismo en los niños. Como parte del anuncio, la administración también reveló los beneficiarios de 50 millones de dólares en fondos para proyectos que buscan comprender los factores que influyen en la prevalencia y los resultados del autismo. No se incluyeron en la lista más estudios sobre la leucovorina.
La leucovorina se administra habitualmente a pacientes con cáncer para ayudar a contrarrestar los efectos secundarios de ciertas quimioterapias que interfieren en el metabolismo del folato. También se ha probado en una rara enfermedad genética llamada deficiencia cerebral de folato (CFD), que se estima que afecta a uno de cada millón de niños. La CFD se produce cuando el cerebro no recibe suficiente folato, aunque los niveles generales en sangre sean adecuados. Los niños con esta afección se desarrollan inicialmente con normalidad, pero entre los 5 meses y los 2 años comienzan a retroceder y a desarrollar síntomas que pueden parecerse al autismo, como retrasos en el lenguaje y falta de control motor.
Algunos científicos han identificado anticuerpos que sospechan que podrían causar algunos casos de CFD al interferir en la absorción de folato en el cerebro. No hay estudios definitivos que hayan comparado las tasas de esta forma autoinmune de CFD en niños autistas frente a niños neurotípicos. Sin embargo, algunos estudios pequeños sugieren que el tratamiento con leucovorina puede conducir a mejoras en la comunicación verbal en niños autistas, y algunos han sugerido beneficios particulares para el subgrupo que tiene estos anticuerpos. Sin embargo, ninguno de los estudios sobre la leucovorina en el autismo contó con más de unas pocas docenas de sujetos, y ninguno duró más de seis meses.
Varios de ellos también tuvieron problemas metodológicos, como el ajuste incorrecto de las puntuaciones en las pruebas de habilidades lingüísticas por grupo de edad, según Lawrence Scahill, profesor de pediatría de la Universidad de Emory, especializado en el diseño y la realización de ensayos clínicos en niños con autismo.
«Podría ser posible que hubiera un subgrupo de casos de autismo con esta deficiencia de ácido fólico, pero yo sería escéptica ante cualquier explicación o tratamiento propuesto»,
afirma Kristen Lyall, epidemióloga de la Universidad de Drexel que dirigirá uno de los 13 estudios anunciados el lunes por la administración, en el que se estudiarán las interacciones entre la dieta, los antecedentes genéticos y las exposiciones ambientales en el riesgo de autismo.
A pesar de la escasa evidencia, el comisionado de la FDA, Martin Makary, anunció que su agencia ya había presentado una notificación en el Registro Federal para cambiar la etiqueta «de un tratamiento prometedor llamado leucovorina recetada, de modo que pueda estar disponible para los niños con autismo». En una hoja informativa adjunta, la administración aclaró que el fármaco se aprobaría para tratar la CFD, no el autismo en general, y reconoció que «se necesitan estudios adicionales» para determinar si la leucovorina podría ser útil para las personas con CFD autoinmune. Makary no mencionó esa salvedad en la rueda de prensa, afirmando que «en mi opinión, cientos de miles de niños se beneficiarán».
Scahill afirma que, antes de que los médicos recurran a la leucovorina, los científicos deben realizar estudios más amplios sobre sus efectos, centrados en grupos de edad específicos y utilizando pruebas adecuadas, lo que «sería difícil» de llevar a cabo y probablemente llevaría varios años. Añade que, incluso si el fármaco funciona, no está claro cuánto tiempo tendría que tomar leucovorina un niño antes de que se pudieran esperar cambios y si los niños que experimentan mejoras tendrían que seguir tomando el fármaco de forma indefinida.
También faltan estudios a gran escala sobre la seguridad de la leucovorina y la dosis óptima, afirma Schmidt. El autismo es una afección compleja, añade, y «no va a haber una panacea».
Muchos investigadores, defensores y personas autistas se oponen a la visión del autismo como una enfermedad que debe tratarse o curarse, y abogan en cambio por apoyos y servicios que mejoren el bienestar de las personas autistas.
La administración intentará recopilar algunos de los datos que faltan sobre la leucovorina a medida que se vaya utilizando más ampliamente, según afirmó Mehmet Oz, director de los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid, en la rueda de prensa. Más de la mitad de los niños estadounidenses están cubiertos por programas de asistencia sanitaria financiados por el gobierno federal, como Medicare y el Programa de Seguro Médico para Niños, señaló, y la administración pedirá a los estados que recopilen datos sobre los niños que reciben el fármaco en el marco de esos programas. Oz señaló que los científicos y los médicos habían dicho a los líderes de la administración que se necesitarían «al menos cinco años» para recopilar los datos que suelen ser necesarios para la aprobación de la FDA, pero «los padres no están dispuestos a esperar cinco años. El presidente no está dispuesto a esperar cinco años para obtener estos resultados».
Sin embargo, Scahill afirma que la aprobación abre las puertas a «un experimento en condiciones reales» en lugar de a una prueba metódica del fármaco. Los pediatras «no tienen nada en qué basarse» a la hora de recetar leucovorina, afirma. La decisión de la agencia, añade, «me parece muy sorprendente y, me atrevería a decir, irresponsable».
Información de Celina Zhao.
doi: 10.1126/science.z8f72jr
Artículo original en inglés: