Entrevista con Caroline Averius y Zachary Williams: diseño de ensayos adaptados al autismo

Ilustración de Glenn Harvey

POR ANGIE VOYLES ASKHAM

Fuente: Spectrum | 7/10/2022

Fotografía: Glenn Harvey

Los ensayos clínicos no pueden funcionar sin participantes, pero las exigencias de estos ensayos pueden ser difíciles de gestionar para los autistas y sus familias

Los ensayos clínicos no pueden funcionar sin participantes, pero las exigencias de estos ensayos -como viajar a las clínicas, tolerar pruebas y procedimientos y mantenerse en contacto para las evaluaciones de seguimiento- pueden ser difíciles de gestionar para los autistas y sus familias.  

"No tiene sentido diseñar ensayos supercomplicados en los que nadie quiere participar", afirma Caroline Averius, directora de asociaciones globales de pacientes de la empresa farmacéutica Roche. 

Cuando Roche se disponía a realizar un nuevo ensayo clínico en el que participarían personas con autismo, Averius recurrió a miembros de la comunidad autista para saber cómo hacer que el ensayo resultara más fácil para los participantes. Y para asegurarse de que la comunidad investigadora también pudiera beneficiarse de lo que aprendió, se asoció con una coalición internacional de organizaciones y defensores del autismo para recopilar sus hallazgos en un recurso descargable gratuito. 

El resultado final es una guía en la que se describen las mejores prácticas para diseñar y llevar a cabo ensayos clínicos, desde consejos para proporcionar vales de comida hasta formas de permitir que los participantes reciban tratamientos una vez concluido el ensayo. El equipo también escribió una guía complementaria para los participantes en el estudio que explica cómo los ensayos pueden beneficiar a la comunidad autista. 

"Si empezamos a tener ensayos que sean experiencias realmente positivas para la gente, eso va a ser un beneficio general para el campo", dice el investigador autista Zachary (Zack) Williams, estudiante de medicina y doctorado en la Universidad de Vanderbilt en Nashville, Tennessee, que colaboró con Averius en el libro. "Eso será lo que acabe cambiando vidas a mejor". 

Averius y Williams hablaron con Spectrum sobre algunas de las recomendaciones de la guía y lo que esperan que el sector saque de ella. 

Esta entrevista ha sido editada para mayor extensión y claridad. 

Spectrum: ¿Cómo empezó este proyecto? 

Caroline Averius: Primero me reuní con Zack y otros defensores para discutir la idea. Y les pregunté si íbamos a crear una guía, ¿qué aspecto debería tener? ¿Cuáles deberían ser los objetivos? ¿Y qué deberíamos incluir? 

S: ¿Qué respondieron? 

Zachary Williams: Una de las recomendaciones clave fue codiseñar los ensayos clínicos con miembros de la comunidad autista. Si quieres llevar a cabo un ensayo con personas autistas y con problemas gastrointestinales, cuenta con algunos autistas con problemas gastrointestinales en el equipo del estudio. Y si su estudio incluye a personas autistas con problemas verbales mínimos, también puede ser útil que los cuidadores participen en el proceso de diseño.  

También incluimos muchas recomendaciones sobre qué hacer una vez finalizado el ensayo. Por ejemplo, ¿cómo hacer un seguimiento adecuado de los participantes y darles información sobre cómo ponerse en contacto con el equipo del estudio si tienen más preguntas? 

S: Ah, ¿en lugar de limitarse a decir "hasta luego"? 

ZW: Sí. Los participantes tienen que poder mantenerse en contacto sobre los cuidados posteriores, los posibles efectos secundarios, cosas así. Además, creemos que los participantes deben tener acceso a prórrogas abiertas. Esto significa que después de un ensayo aleatorio, las personas que estaban en el grupo placebo tienen la oportunidad de obtener la medicación. Es muy caro seguir proporcionando un tratamiento una vez finalizado el ensayo, pero es una de las cosas que los participantes encuentran muy útiles. Y puede que estén más dispuestos a participar en un ensayo que lo haga. 

También hay muchas cosas logísticas que los investigadores pueden hacer. La gente olvida el valor de cosas como validar el aparcamiento y asegurarse de que es fácil entrar y salir del lugar del estudio y orientarse. 

S: Parece que estaba pensando mucho en los requisitos prácticos de participar en un ensayo clínico.  

CA: Sí, exactamente. Se trata de personas reales que participan en ensayos. Tienen otras cosas que hacer, como hacer la comida y llevar a sus hermanos al colegio. Si participan en el ensayo, quizá eso signifique que no pueden hacer la comida los días del ensayo, pero al menos pueden conseguir un vale para comer en el centro del ensayo. 

Además, entrar en un centro de pruebas por primera vez puede poner a la gente muy nerviosa, porque no saben qué esperar. Y sabemos que esto es especialmente difícil para los autistas. Por eso, los investigadores pueden hacer cosas para facilitar esa primera visita. Si me dicen de antemano que voy a reunirme con Zack, que es mi investigador, que tengo una foto de su aspecto y que va a reunirse conmigo en cada visita al centro, esto puede tener un gran impacto en la experiencia de la persona que participa en el ensayo. 

ZW: El peor tipo de experiencia en un ensayo es aquella en la que te presentas en un hospital en el que no tienes ni idea de cómo moverte, no puedes encontrar al equipo del estudio y tu hijo autista, que se siente abrumado por los cambios, tiene un ataque de nervios en el vestíbulo. Sin duda, hay formas de mejorar esta experiencia. 

Mucha de esta información no es necesariamente nueva o innovadora, pero ponerla toda en el mismo sitio, recopilarla para los investigadores en forma de lista de buenas prácticas, permite ponerla en práctica de una forma mucho más sólida. 

S: ¿Qué recursos ha incluido en la guía? 

ZW: Al final de la guía hay una sección con recursos que nuestro equipo ha recopilado de lugares como el University College de Londres, el Instituto MIND de la Universidad de California, Davis, y otras instituciones de investigación: cosas que serían útiles en las visitas, como ejemplos de documentos de consentimiento, programas visuales, paquetes de información para los participantes sobre la extracción de sangre o las resonancias magnéticas. Los investigadores pueden adaptar los documentos a sus propios estudios en función de sus necesidades. 

S: ¿Cómo espera que la guía y el explicador para los participantes cambien la investigación? 

ZW: Me interesa aumentar el volumen de ensayos en el campo de la investigación del autismo. La investigación del autismo, en general, tiene un problema de evidencia: hay una falta de buena evidencia para muchas de nuestras intervenciones, y eso se deriva de una falta de investigación financiada. 

Hay ensayos muy sencillos que los investigadores podrían llevar a cabo; por ejemplo, si ciertos tipos de antidepresivos funcionan para tratar la ansiedad o la depresión en personas autistas. Y para muchos de estos ensayos, la configuración del ensayo es esencialmente la misma. Los investigadores están reclutando a la misma población y deben tener las mismas consideraciones. Nuestra guía de ensayos clínicos es relevante para todos estos tipos de investigaciones y puede ayudar a garantizar que los investigadores lleven a cabo estos ensayos correctamente.

S: ¿Cómo espera que la guía y la guía explicativa afecten a los participantes en los ensayos? 

CA: Espero que la gente vea que si se implica en la investigación -no sólo como participantes en el estudio, sino también a nivel de diseño del ensayo- puede ayudar a centrar el trabajo en lo que es significativo para ellos. Porque si están ahí desde el principio, pueden darle forma. 

ZW: Espero que empecemos a realizar los ensayos de forma que los participantes se sientan valorados. Y espero que la gente sienta que puede participar en esos ensayos, tener buenas experiencias y querer volver porque sus vidas han mejorado realmente gracias a ese trabajo. 

CA: Por supuesto. Las personas que participan en la investigación lo hacen porque quieren tener un impacto positivo o marcar una diferencia en la vida de alguien. Y eso es lo que todos esperamos cuando organizamos ensayos.

Cite este artículo: https://doi.org/10.53053/NHMM4708

https://www.spectrumnews.org/opinion/designing-autism-friendly-trials-qa-with-caroline-averius-and-zachary-williams/?utm_source=Spectrum+Newsletters&utm_campaign=31fa97f723-EMAIL_CAMPAIGN_DAILY_20221007_FRIDAY&utm_medium=email&utm_term=0_529db1161f-31fa97f723-169086874