Las pruebas de laboratorio muestran los riesgos de usar la edición genética de CRISPR en embriones

ARCHIVO - En esta foto de archivo del 9 de octubre de 2018, un plato de laboratorio que contiene embriones que han sido inyectados con proteína Cas9 y ARNgsg PCSK9 se ve en un laboratorio en Shenzhen en la provincia de Guangdong del sur de China. Un experimento de laboratorio destinado a arreglar el ADN defectuoso en embriones humanos da una mirada aterradora a lo que puede salir mal con este tipo de "edición genética" y por qué los principales científicos dicen que es demasiado inseguro para intentarlo. Los investigadores reportaron el martes 28 de octubre de 2020, que, en más de la mitad de los casos, la edición causó cambios no intencionales, como la pérdida de un cromosoma entero o grandes trozos de él. (Foto AP/Mark Schiefelbein, Archivo)

POR MARILYNN MARCHIONE

Fuente: APNews / 29/10/2020

Fotografía: AP/Mark Schiefelbein, Archivo

Un experimento de laboratorio destinado a arreglar ADN defectuoso en embriones humanos, muestra lo que puede ir mal con este tipo de edición genética y por qué los principales científicos dicen que es demasiado inseguro para intentarlo. En más de la mitad de los casos, la edición causó cambios no deseados, como la pérdida de un cromosoma entero o grandes trozos de él.

Los investigadores de la Universidad de Columbia describen su trabajo el jueves en la revista Cell. Utilizaron CRISPR-cas9, la misma herramienta química que un científico chino utilizó en los embriones en 2018 para ayudar a hacer los primeros bebés editados genéticamente, lo que lo llevó a la cárcel y atrajo el desprecio internacional.

La herramienta permite a los científicos cortar el ADN en un punto preciso y tiene un profundo potencial para el bien: ya se utiliza para criar mejores cultivos y ganado, es prometedora para el tratamiento de enfermedades y ha hecho ganar a sus descubridores el Premio Nobel a principios de este mes.

Pero usarlo en embriones, espermatozoides u óvulos hace cambios que pueden pasar a las generaciones futuras. Varios paneles internacionales de científicos y éticos han dicho que es demasiado pronto para saber si eso puede hacerse de forma segura, y el nuevo trabajo de Columbia muestra el posible daño.

"Si nuestros resultados se hubieran conocido hace dos años, dudo que alguien se hubiera adelantado" y lo hubiera probado en embriones destinados al embarazo, dijo el biólogo Dieter Egli, que dirigió el estudio.

Los investigadores crearon 40 embriones con óvulos de donantes sanos y esperma de un hombre con una mutación genética - falta una sola letra en el alfabeto del ADN - que causa ceguera. El objetivo de la edición era añadir la letra que faltaba para que el gen funcionara.

En algunos embriones, la edición se intentó en la fertilización, que se pensaba que era el mejor momento para tales intentos. Otros embriones fueron editados cuando contenían dos células y tenían casi dos días de edad. Las células fueron analizadas en varias etapas de desarrollo para ver cuántas habían sido reparadas por la mutación.

Sorprendentemente, no funcionó en ninguna de las células de los embriones editados en la fertilización. Sólo funcionó en tres de las 45 células de los embriones editados en la etapa posterior.

En muchos de los demás, "lo que encontramos es que en lugar de que la mutación se repare, el cromosoma que lleva la mutación ha desaparecido" - un cambio profundo que probablemente condena al embrión, dijo Egli. Muchas otras células mostraron cambios en otros cromosomas que también podrían causar daño.

Los investigadores anteriores que pensaban que habían reparado un defecto en los embriones pueden haber sido engañados al pensar que habían tenido éxito porque las pruebas de laboratorio habituales ya no detectaban la mutación. Sin embargo, pruebas más extensas como las realizadas en este estudio muestran que podrían haber ocurrido otros cambios, como la eliminación de un cromosoma entero, dijo Egli.

El nuevo trabajo sugiere que la edición de genes podría ser prometedora para corregir los trastornos causados por una copia extra de un cromosoma, como el síndrome de Down. Sin embargo, el peligro revelado en el nuevo estudio "afirma aún más que no estamos listos, ni siquiera cerca" para intentar esto, escribió el Dr. Eric Topol en un correo electrónico.

"Esto lleva las preocupaciones que ya se han expresado sobre la edición de embriones humanos a otro nivel", añadió Topol, que dirige el Instituto Translacional de Investigación Scripps en San Diego y no tuvo ningún papel en el nuevo trabajo.

En los EE.UU., los fondos federales no pueden ser utilizados para la investigación sobre embriones humanos, por lo que los investigadores de Columbia utilizaron dinero privado de dos fundaciones. Varios de los científicos tienen vínculos con empresas de terapia genética o análisis.

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