Presentamos el rastreador de ensayos de medicamentos para el autismo de Spectrum

Ilustración de Verónica Grech

POR NIKO MCCARTY

Fuente: Spectrum | 12/01/2022

Fotografía: Autism Spectrum

Lanzamos el primer prototipo de rastreador de ensayos de medicamentos para el autismo, que proporciona información interactiva sobre más de 200 ensayos clínicos para el autismo.

Hoy lanzamos la primera iteración de nuestro Rastreador de Ensayos de Medicamentos para el Autismo, que proporciona información interactiva y curada sobre más de 200 ensayos clínicos para el autismo y condiciones relacionadas. Los datos que alimentan la aplicación web están disponibles de forma gratuita, al igual que el código que se utilizó para obtener los datos.

Tenemos la intención de actualizar el rastreador mensualmente, a medida que haya nuevos datos disponibles. Si tiene algún comentario o sugerencia, o si le gustaría ver funciones adicionales, póngase en contacto con nosotros en niko@spectrumnews.org.

Puede utilizar la herramienta web interactiva para filtrar el conjunto de datos en función de los patrocinadores, el número de inscripciones o una serie de otros factores. Y los datos filtrados pueden representarse en una o dos dimensiones, o descargarse directamente en un archivo .csv. Esperamos que esta herramienta facilite los descubrimientos y ayude a enfocar mejor el cambiante panorama del tratamiento farmacológico del autismo.

A pesar de los cientos de ensayos clínicos y las docenas de fármacos probados para el autismo, ninguno está aprobado para tratar las características principales de la enfermedad. Sólo dos fármacos -los antipsicóticos risperidona y aripiprazol- han sido aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para tratar la irritabilidad relacionada con el autismo.

El rastreador de ensayos de medicamentos para el autismo no es exhaustivo. Hemos consultado a médicos e investigadores, algunos de los cuales han diseñado y realizado sus propios ensayos clínicos para personas autistas, para elegir nuestros criterios de inclusión de datos. Limitamos nuestro conjunto de datos a un subconjunto de ensayos extraídos de la base de datos de resultados de ClinicalTrials.gov, que se lanzó en septiembre de 2008 y puede no incluir ensayos anteriores a ese año. Limitamos nuestros datos para incluir sólo los ensayos controlados con placebo de fase 2 y superior, y para excluir los ensayos basados únicamente en intervenciones conductuales. También se excluyeron los fármacos probados en ensayos combinados de fase 1 y 2, y sólo se consideraron los ensayos con personas diagnosticadas de autismo o una lista corta de formas sindrómicas de la enfermedad.

Alrededor del 65% de los ensayos del conjunto de datos son para el autismo, el 13% para el síndrome X frágil y alrededor del 8% para el complejo de esclerosis tuberosa. Las universidades y los hospitales académicos patrocinaron más del 60% de los ensayos.

El fármaco más probado en nuestro conjunto de datos es la oxitocina, con 19 ensayos clínicos en las últimas dos décadas. Un gran ensayo controlado con placebo publicado en octubre descubrió que la oxitocina no era más eficaz que el placebo para aumentar las conductas sociales en los niños autistas.

El aripiprazol y la risperidona siguen a la oxitocina en el total de ensayos contabilizados, con ocho y siete, respectivamente.

Casi el 10 por ciento de todos los ensayos del rastreador han anunciado su finalización por una u otra razón. Las razones más comunes son la imposibilidad de reclutar participantes, las dificultades financieras y la falta de eficacia. Hay algunos que destacan: Uno de ellos probaba si los huevos de Trichuris suis (lombriz), suspendidos en una solución salina, podían tratar el autismo. Los investigadores interrumpieron el estudio porque no cumplía los criterios de valoración primarios, según los datos presentados por los autores del ensayo.

Otro ensayo, retirado en 2007 antes de que los participantes se inscribieran, pretendía probar si el ácido dimercaptosuccínico, o DMSA, podía tratar el autismo. El DMSA se une a los iones metálicos de la sangre y puede reducir el contenido de plomo en el cerebro. El Instituto Nacional de Salud Mental de EE.UU. financió el ensayo, pero el trabajo se basó en la premisa desacreditada de que el timerosal, el conservante a base de mercurio utilizado en algunas vacunas, causa el autismo.

Un escaso 20 por ciento de los ensayos ha informado de los datos, a pesar de que la FDA exige a los investigadores que publiquen los resultados de sus ensayos en ClinicalTrials.gov un año después de finalizar la recogida de datos para los criterios de valoración primarios. La agencia no aplicó esta norma hasta abril de este año, cuando emitió un "preaviso de incumplimiento" a una empresa farmacéutica por un ensayo no relacionado con el autismo.

Para cada ensayo clínico, recopilamos información que no está disponible en ClinicalTrials.gov. Por ejemplo, determinamos de forma independiente si cada fármaco había sido aprobado previamente por la FDA para una condición diferente. Identificamos los ensayos con una "modalidad combinada" que probaban varios fármacos a la vez o mezclaban una intervención farmacológica con una terapia conductual. Y también identificamos artículos revisados por pares para cada ensayo clínico, cuando estaban disponibles en PubMed, y añadimos descripciones del mecanismo biológico de cada fármaco.

Esperamos que disfrute explorando los datos, y agradecemos sus comentarios mientras seguimos perfeccionando la herramienta.

Metodología:

El rastreador de ensayos farmacológicos de Spectrum Autism recopila información sobre ensayos clínicos de ClinicalTrials.gov, una base de datos mantenida por la Biblioteca Nacional de Medicina de EE.UU. El rastreador incluye ensayos de terapias para el autismo y las siguientes condiciones relacionadas: Síndrome de Angelman, Síndrome dup15q, Síndrome X frágil, Síndrome de Phelan-McDermid, Síndrome de Prader-Willi, Síndrome de Rett, Síndrome de Timothy, Complejo de esclerosis tuberosa, Síndrome de Williams y Duplicaciones y deleciones 16p. Los ensayos clínicos controlados con placebo y de fase 2 o superior se recopilaron utilizando la API de ensayos clínicos con scripts de Python personalizados. Los datos se limpiaron y filtraron utilizando la biblioteca Python Pandas. Un script de Python, ejecutado una vez al mes, comprueba los ensayos clínicos nuevos y actualizados. Los mecanismos de los fármacos se escribieron manualmente y se verificaron los datos de cada uno de ellos.

Los scripts de Python y los conjuntos de datos sin editar están disponibles de forma gratuita en GitHub. Consulte el archivo README para obtener información adicional sobre los nombres de las columnas y cómo utilizar los scripts en su propio trabajo.

El conjunto de datos utilizado para alimentar la aplicación web, con columnas curadas manualmente, también está disponible para su descarga.

Con información adicional de Anna Goshua, Jaclyn Jeffrey-Wilensky y Jonathan Moens.

https://www.spectrumnews.org/news/introducing-spectrums-autism-drug-tracker/?utm_source=Spectrum+Newsletters&utm_campaign=f11c148c56-EMAIL_CAMPAIGN_2022_01_11_07_47&utm_medium=email&utm_term=0_529db1161f-f11c148c56-169086874