El mayor análisis hasta la fecha de secuencias del genoma completo de personas autistas relaciona nuevos genes y variantes con el espectro

Una nueva herramienta usa una molécula de ARN personalizable para identificar y manipular tipos celulares individuales en tejido cerebral

Una nueva terapia génica para el síndrome de Angelman aumenta la expresión de su proteína diana en los cerebros de los monos de tipo salvaje

Un ensayo clínico de un tratamiento para el síndrome de Angelman interrumpido anteriormente parece seguro y puede mejorar algunos rasgos

Se demuestra que una nueva terapia génica aumenta la esperanza de vida y limita convulsiones en un modelo de ratón del síndrome de Dravet

Unas bolas de células cerebrales revelan cómo mutaciones genéticas relacionadas con el síndrome de Pitt-Hopkins alteran el neurodesarrollo

Una forma modificada de CRISPR-Cas9 restablece la expresión de UBE3A -el gen mutado en el síndrome de Angelman- sin cortar el ADN

Millones de niños se han beneficiado del trabajo de Don Bailey en el Comité Asesor de Estados Unidos sobre Trastornos Hereditarios

Un nuevo virus inofensivo puede llevar genes a las células cerebrales sin infectar otros tejidos, según un estudio

Dos nuevos métodos permiten eliminar largas secciones del genoma, ampliando las capacidades del editor de genes CRISPR.

El aumento de la expresión del gen defectuoso en el síndrome de Rett reduce conductas repetitivas en un ratón con síndrome de Pitt-Hopkins

El aumento de la expresión del gen defectuoso en el síndrome de Rett reduce los conductas repetitivas de una afección vinculada al autismo

Un nuevo sistema de administración de genes aprovecha una proteína humana para encapsular el ARN mensajero y transportarlo a las células

Las personas que padecen esta enfermedad suelen tener una copia mutada del gen MECP2, lo que provoca autismo y otras discapacidades

Un nuevo giro en la herramienta de edición genética CRISPR puede alterar las etiquetas químicas del genoma

Un nuevo método de administración de terapias génicas en el cerebro y la médula espinal reduce el daño nervioso en los primates, según un nu

Preparaos: una nueva terapia genética puede disminuir los rasgos del síndrome de Angelman, pero sus creadores pueden necesitar limitar la do